نتایج این پژوهش که در بیمارستان تنسی انجام گرفت، در مجله‌ی پزشکی نیو انگلند به چاپ رسیده است.
یکی از بهبود یافتگان که به روش ژن درمانی توسط ویروس اچ آوی وی درمان شده است.
به گزارش فرادید به نقل از BBC، کودکانی که با نقص ایمنی متولد می‌شوند، اکنون می‌توانند سیستم ایمنی کاملا سالم داشته باشند.کودکانی که این اختلال در آن‌ها درمان نمی‌شود باید در شرایط کاملا استریل شده نگهداری شوند و اغلب در همان نوزادی جان خود را از دست می‌دهند.
ژن درمانی شامل گرفتن مغز استخوان کودکان و اصلاح نقص ژنتیکی آن‌ها در دی ان‌ای و بلافاصله بعد از تولدشان بود. ژن درست Correct که برای درمان نقص استفاده شد، در ویروس تعدیل شده‌ی اچ آی وی تزریق شده بود. ویروس اچ آی وی عامل بیماری ایدز است.
محققان می‌گویند: کودکانی که ژن درمانی روی آن‌ها صورت گرفت بعد از یک ماه از بیمارستان مرخص شدند.
دکتر اولینا مامکارز، نویسنده‌ی این مقاله، در یادداشتی که برای بیمارستان نوشته است می‌گوید: «این کودکان اکنون نوپا هستند، به خوبی به واکسن‌ها پاسخ داده‌اند و سیستم ایمنی آن‌ها همه‌ی سلول‌های ایمنی را که برای محافظت در برابر عفونت‌ها ضروری است تولید می‌کند. آن‌ها می‌توانند یک زندگی طبیعی داشته باشند.»
این کودکان در بیمارستان سنت جود در ممفیس درمان شدند.
این سندروم چیست؟
مورد دیوید وتر معروف‌ترین مورد نقص ایمنی ترکیبی حاد یا SCID است، بیماری‌ای که در آن فرد به دلیل عدم برخورداری از سیستم ایمنی به هیچ عنوان نمی‌تواند با جهان خارج ارتباط مستقیم برقرار کند و باید در یک محفظه‌ی پلاستیکی زندگی کند.
وتر که به او عنوان «پسر حبابی» را دادند، در سال ۱۹۷۱ با این بیماری متولد شد و در سن ۱۲ سالگی بعد از یک پیوند مغز استخوان ناموفق، درگذشت.
فقط ۲۰ ثانیه بعد از تولد در بیمارستان کودکان تگزاس او را در یک محفظه‌ی ایزوله‌ی پلاستیکی قرار دادند و او تا سن ۶ سالگی در این محفظه زندگی کرد تا این که یک سرپوش پلاستیکی ویژه به کمک آژانس فضایی آمریکا (ناسا) برای او طراحی شد.
والدین او یک فرزند دیگر را نیز که قبل از وتر به دنیا آمده بود به خاطر همین بیماری از دست داده بودند.
چه درمان‌هایی وجود دارد؟
در حال حاضر بهترین درمان برای این بیماری، پیوند مغز استخوان است که از خواهر و برادر فرد بیمار باید گرفته شود. اما بر طبق آمار بیمارستان جود، بیش از ۸۰ درصد از این بیماران اهدا کنندگان لازم را ندارند و بنابراین تنها راه استفاده از سلول‌های بنیادی خون سایرین است.
ین فرایند، کمتر احتمال دارد بیماری پسر حبابی را درمان کند و ممکن است اثرات جانبی بسیار جدی ایجاد شود.پیشرفت‌های قبلی شامل استفاده از جایگزین‌هایی برای پیوند مغز استخوان بودند، اما برخی مواقع به همراه این درمان‌ها باید شیمی درمانی هم انجام می‌گرفت که احتمال ابتلا به بیماری‌های دیگر مانند اختلالات خونی، کم خونی داسی شکل، تالاسمی و سندروم متابولیک را افزایش می‌داد.
منبع: BBC
مترجم فرادید: عاطفه رضوان نیا